Найден препарат от неизлечимой болезни
Автор: ALEX 18.12.2017, 10:15 0 ДиетыКаждый год болезнь Хантингтона развивается у нескольких тысяч человек. Она начинается с перепадов настроения и депрессии, позднее теряется контроль над движениями, затем развивается деменция; на поздних стадиях наступает паралич. Лекарства от этой болезни нет, и о ее патогенезе до сих пор известно слишком мало: так, например, до сих пор не установлена функция белка, мутация в гене которого вызывает развитие болезни. Заболевание обычно проявляется в возрасте 30–45 лет. Пациенты с болезнью Хантингтона вынуждены годами жить, зная, каким будет конец; заболевание освещено в массовой культуре, к примеру, в сериале «Доктор Хаус».
В мутантном гене HTT многократно умножается кодон (триплет нуклеотидов) CAG в гене HTT; этот кодон многократно повторяется и в немутантной форме гена; болезнь развивается, когда число повторов превышает 36. В результате экспрессии мутантного гена вместо нормального белка хантингтина Htt синтезируется его токсичная форма mHtt.
Новый препарат Ionis-HTTRx, который тестировали Сара Табризи (Sarah Tabrizi) и ее коллеги из Центра изучения болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона, представляет собой сигнальную молекулу, которая препятствует синтезу мутантного белка на рибосоме. Доставка препарата осуществляется путем эпидуральной инъекции....
...
В первой фазе клинического исследования участвовало 46 мужчин и женщин из Великобритании, Германии и Канады с болезнью Хантингтона на ранних стадиях развития. Три четверти добровольцев получили четыре инъекции препарата с интервалом в месяц; остальные получили плацебо. Сразу после первой инъекции концентрация mHtt в спинномозговой жидкости резко падала. Чем больше была доза препарата, тем заметнее было падение концентрации токсичного белка. Последний факт дает основания полагать, что выработка mHtt падала из-за действия лекарства. Побочных эффектов не наблюдалось.
Число пациентов, участвовавших в исследовании, было слишком невелико для того, чтобы можно было сделать окончательные выводы и перейти ко второй фазе, поэтому швейцарская фармакологическая компания Roche, спонсирующая разработку, планирует запустить новое, более масштабное исследование. Табризи надеется, что оно пройдет так же успешно, как и первое. «Если препарат работает так, как мы думаем, болезнь Хантингтона можно будет лечить еще до появления первых симптомов; в лучшем случае пациентам потребуется трех-четырехмесячный курс лечения, и болезнь будет побеждена», – рассказывает она.
О результатах клинического исследования рассказывает газета The Guardian, статья готовится к публикации в рецензируемом журнале в 2018 году.
2 390 ₽
1 990 ₽
2 990 ₽
2 990 ₽
Еще новости по теме
Биологи предложили неожиданное
Биологи из Великобритании предложили неожиданное средство, эффективное против болезни Альцгеймера. В лечении может помочь новое лекарство от диабета, говорится в статье журнала Brain Research. Кристи…
5 самых странных эпидемий в
Истории известно большое множество странных явлений, которым сложно дать научное объяснение. Сегодня редакция Интересно знать расскажет вам о 5 самых загадочных эпидемиях в истории человечества. Эпид…
Живые зомби: страшная тайна
В конце Первой мировой войны мир охватила странная хворь. Ее назвали «сонной болезнью», иначе — летаргическим энцефалитом. Миллионы людей по всему миру своими симптомами ставили врачей перед неразреши…
Что такое сахарный диабет,
Сахарный диабет — одно из самых серьезных эндокринных заболеваний в мире. Но доктор Колин Кэмпбелл уверен: изменения в системе питания могут помочь пациентам, страдающим диабетом. Два типа диабета По…
Узнайте не грозит ли Вам
3 простых теста. Проверим? Тесты ориентированы на концентрацию внимания, которое страдает при болезни Альцгеймера вследствие физиологических изменений мозга. Если выполняя кажды…
Медик заявил о болезни сердца у
Нейрохирург и медицинский репортер доктор Санджай Гупта заявил о заболевании сердечно-сосудистой системы у президента США Дональда Трампа. По словам эксперта, несмотря на заверения лечащего врача Тра…
Неврологи выяснили, к чему
Недостаток сна провоцирует развитие болезни Альцгеймера, уверены ученые из Школы медицины при Университете Вашингтона в Сент-Луисе. Эксперименты на людях, генетически склонных к нейродегенеративным з…
Делать или нет прививку от
Споры вокруг прививочной кампании набирают обороты. Сомнительные производители вакцин и неподтвержденные исследования вводят в замешательство даже самых здравомыслящих родителей. Делать ли приви…
Дыхание по Бутейко: ключ к
В предыдущей статье, посвященной роли правильного дыхания для здоровья нам удалось установить:- дыхание является важнейшей функцией для человека- глубина дыхания напрямую влияет на развитие целого ряд…
8 симптомов менингита, о
Менингит — это заболевание, связанное с воспалением оболочек головного и спинного мозга. Этиология этой болезни может быть разной, но симптомы у различных видов, как правило, схожи.Считается, что наиб…
Дыхание по Бутейко: ключ к
В предыдущей статье, посвященной роли правильного дыхания для здоровья нам удалось установить:- дыхание является важнейшей функцией для человека- глубина дыхания напрямую влияет на развитие целого ряд…
Ученые рассказали, какие
Умеренное употребление кофе – три-четыре чашки в день – позволяет снизить риск развития целого ряда заболеваний. К такому выводу пришли специалисты, проанализировав более 200 исследований на эту тему…
Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.